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Die Mayo-Klinik geht eine Zusammenarbeit ein, die auf die Lou-Gehrig-Krankheit abzielt

Der Campus von Mayo Clinic in Florida hat mit SK Biopharmaceuticals aus Seoul, Südkorea, einen Kooperations- und Sponsoringvertrag geschlossen, um neue Therapien für die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) oder die Lou-Gehrig-Krankheit zu entwickeln. Die Zusammenarbeit markiert einen neuen Ansatz zur Bekämpfung einer Krankheit, die sich in jüngsten klinischen Studien als schwierig zu behandeln erwiesen hat.

Mehr als 30.000 Amerikaner leben mit ALS, einer Krankheit, die zum Absterben der Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark führt. Infolgedessen verliert ein Patient freiwillige Muskelbewegungen. Weltweit sind ungefähr drei von 100.000 Menschen von der Krankheit betroffen.

"Dies ist die Zukunft", sagt Leonard Petrucelli, Ph.D., ein Neurowissenschaftler und Vorsitzender der Abteilung für neurowissenschaftliche Forschung an der Mayo Clinic in Florida, der die Bemühungen von Mayo leitet. "Hier geht es darum, dass Wissenschaft und Industrie enge Beziehungen eingehen, um die Kernstärken jeder Organisation zu nutzen."

Die neue Vereinbarung wird durch die jüngsten Fortschritte in der ALS-Forschung beflügelt, die zeigen, dass das TDP-43-Protein eine herausragende Rolle spielt. Dr. Petrucellis neue aggressive Maßnahmen zielen auf dieses Protein ab. Die Auswirkungen sind weitreichend, da bei etwa 90 Prozent aller ALS-Patienten festgestellt wurde, dass das Protein fehlerhaft ist.

"Wir haben noch keine Heilung gefunden, aber zumindest konzentrieren wir uns jetzt auf ein Ziel, von dem die überwiegende Mehrheit der ALS-Patienten profitieren wird", sagt Dr. Petrucelli.

Jährlich erkranken fast 6.000 Menschen in den USA an ALS. Die Krankheit führt zu einem allmählichen Verlust von Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark, die wesentliche Muskelaktivitäten wie Sprechen, Gehen, Atmen und Schlucken steuern, und verläuft in der Regel innerhalb von 3-5 Jahren nach Beginn tödlich.

Die Bemühungen und Erfahrungen von Mayo Clinic im Bereich der Wirkstoffentdeckung und der Generierung präklinischer Tiermodelle, die die Merkmale menschlicher Krankheiten imitieren, werden mit den Erfahrungen von SK Biopharmaceuticals in der medizinischen Chemie verschmelzen, oder wie potenzielle Verbindungen oder Behandlungen besser und effektiver gemacht werden können.

Das Labor von Dr. Petrucelli hat im Bereich der Neurowissenschaften Pionierarbeit geleistet, um die zugrunde liegenden Mechanismen von ALS zu verstehen und potenzielle Wirkstoffziele für seine Behandlung zu identifizieren. Darüber hinaus ist das von Kevin Boylan, MD, geleitete ALS-Zentrum der Mayo Clinic in Florida gut positioniert, um klinische Studien durchzuführen, wenn in der ersten Phase der präklinischen Forschungszusammenarbeit im Rahmen der Wirkstoffentdeckung eine führende chemische Verbindung identifiziert wird. Die ALS-Klinik in der Mayo-Klinik in Florida ist das einzige "Center of Excellence" der ALS Association in Florida und eines von nur vier im Südosten.

Zur Verfügung gestellt von Mayo Clinic