Skip to main content

NIH-Zuschuss in Höhe von 1,9 Mio. USD unterstützt die Erforschung des häufigsten Weichteiltumors bei Kindern

Die National Institutes of Health (NIH) unterstützt die Ermittler des Nationwide Children's Hospital bei der Suche nach Biomarkern, die mit der Entwicklung und dem Ergebnis von Hämangiomen, dem häufigsten Weichteiltumor bei Kindern, in Verbindung gebracht werden können. Nationwide Children's beherbergt die einzige Klinik für Hämangiome und Gefäßfehlbildungen in den USA, die von NIH gesponserte klinische Studien durchführt.

Ein Hämangiom ist eine abnormale Ansammlung von Blutgefäßen in der Haut oder den inneren Organen. Hämangiome erscheinen als rote bis rotviolette, erhabene Läsion oder als massiver, erhabener Tumor.

"Hämangiome können extrem entstellend und lebensbedrohlich sein, was zu erheblichen Belastungen für die Familien der betroffenen Kinder führt", sagte Gayle Gordillo, MD, Direktorin der Klinik für Hämangiome und Gefäßmissbildungen in der plastischen und rekonstruktiven Chirurgie bei Nationwide Children's Krankenhaus. "Ein kritisches Hindernis für die Verbesserung der klinischen Ergebnisse für betroffene Kinder ist das Fehlen von Behandlungsoptionen mit geringem Risiko. Die wirksamsten Behandlungsoptionen haben alle lebensbedrohliche Nebenwirkungen."

Dr. Gordillos Laboruntersuchungen mit einem Mausmodell haben gezeigt, dass die Bildung dieser Weichteiltumoren von Nox-4 abhängt. Nox-4 ist ein Enzym, das an der Produktion reaktiver Sauerstoffspezies beteiligt ist, einem natürlichen Teil einer gesunden Zellumgebung. Eine übermäßige Produktion reaktiver Sauerstoffspezies kann jedoch zu einer erheblichen Schädigung der Zelle führen.

Im Rahmen der NIH-finanzierten Studie untersuchen Dr. Gordillo und Kollegen des Nationwide Children's Hospital und des Medical Center der Ohio State University Urin- und Blutproben von Patienten mit Hämangiomen ab dem Zeitpunkt ihrer Aufnahme in die Studie bis zu ihrem zweiten Lebensjahr Alter. Sie führen auch Ultraschalluntersuchungen bei jedem Patienten durch, um die Größe des Hämangioms und die Geschwindigkeit des zum Tumor fließenden Blutes zu messen. Die Rekrutierung der Studienteilnehmer erfolgt bei Nationwide Children's.

Durch den Vergleich von Proben dieser Patienten mit Proben von altersentsprechenden gesunden Kindern kann das Team von Dr. Gordillo untersuchen, wie Nox-4 das Wachstum von Endothelzellen reguliert, die sich zu Tumoren entwickeln. Sie werden auch untersuchen, ob biologische Produkte, die durch die Nox-4-Funktion verursacht werden, als Biomarker zur Bestimmung des Patientenergebnisses verwendet werden können.

"Dies ist die erste prospektive Längsschnittstudie zur Identifizierung von Biomarkern bei Kindern mit Hämangiomen", sagte Dr. Gordillo, ebenfalls Fakultätsmitglied am Ohio State University College of Medicine. "Unser Ziel ist es, die Rolle der Oxidationsmittelproduktion bei der Bildung von Hämangiomen besser zu verstehen. Unsere Ergebnisse könnten dazu beitragen, potenzielle neue Behandlungsziele zu identifizieren und Biomarker zu etablieren, mit denen klinische Studien zur Erprobung neuer Therapeutika zur Behandlung dieser Weichteiltumoren entworfen werden können."

Zur Verfügung gestellt vom Nationwide Children's Hospital